据《卫报》9月3日报道,美国麻省总医院布列根医疗系统的外科团队将一只基因编辑猪的肾脏移植到66岁的蒂姆·安德鲁斯体内。这只猪肾让安德鲁斯无需透析存活九个月,创下同类移植存活纪录;在猪肾功能衰竭后,他又接受了人类捐献者的肾脏,成为世界首例以猪肾作为“过渡桥”直至人类肾移植的患者。
安德鲁斯患有由2型糖尿病引发的终末期肾病。报道说,他在五年内等到人类肾脏的概率只有9%,死亡或被移出等候名单的风险超过40%。肾移植是终末期肾病患者获得最佳生存和生活质量的治疗方式,但全球人类器官需求远大于供给。
2025年1月移植前,研究人员对一只名为威尔玛的尤卡坦迷你猪的基因组进行了69处编辑。部分编辑用于规避可能威胁人类的病毒,其余编辑使器官与人体更相容,以降低免疫排斥风险。猪肾植入后,安德鲁斯在271天内无需透析。约六个月后,猪肾血管逐渐出现损伤并发展为器官衰竭,移植九个月后被移除。
据《卫报》报道,安德鲁斯在重新接受数月透析后,获得一名已故人类捐献者的肾脏。《柳叶刀》医学期刊显示,这颗人类肾脏在六个月随访中工作良好。检测没有发现针对人类组织的新抗体,也未在任何阶段检出猪病毒或其他猪病原体。
将基因工程猪器官用于移植长期被视为解决器官短缺的途径,但2024年首例猪肾活体移植在52天后因患者死于无关的心脏问题而告终。《柳叶刀》指出,此前没有研究记录猪肾异种移植存活超过两个月。
麻省总医院布列根医疗系统移植科学中心与肾内科的莱昂纳多·里埃拉博士说,器官短缺是当下移植领域最大的危机,已知终末期肾病患者的最佳治疗是移植,但无法及时获得足够的人类器官。他表示,他们的愿景是让异种移植帮助填补这一缺口,初期作为过渡,让患者在等待人类供肾期间摆脱透析;一旦长期安全性和耐久性得到确认,也可能成为独立的长期替代治疗。
安德鲁斯来自新罕布什尔州。他形容这次猪肾移植是“奇迹”:“我活着,而且我已经很久没有这样活过了。”他说,移植后他能够做饭、吸尘,并带着他的狗卡普凯克长途散步。
研究团队提醒,本例没有对照组,结果反映的是经过仔细选择的患者以及可能在其他地方无法获得的强化专科护理。据《卫报》报道,团队称仍需进一步临床试验,但这次成功为其他需要长期等待人类肾脏的人以猪肾作为过渡手段打开了大门。里埃拉说,患者才是真正的先驱,他们愿意参与早期研究,推动科学往前走。