据《麻省理工科技评论》报道,初创公司Life Biosciences于今年6月9日宣布,将一种源自哈佛研究的基因疗法注入一名青光眼患者的眼睛。这是这项曾让失明小鼠恢复视力的“年龄逆转”技术首次开展人体临床试验。
该疗法由现年34岁的研究员Yuancheng (Ryan) Lu在哈佛医学院读博期间开发。2018年,他利用“重编程”技术修复小鼠的视神经:压碎神经使动物失明后,他向细胞注入旨在让它们重返年轻状态的基因治疗。16天后,神经轴突在显微镜下重新生长;随后的行为测试显示,小鼠能追踪移动的光条,恢复了视觉。相关结果2020年发表于《自然》杂志。
Lu目前在剑桥的怀特黑德研究所工作。他选择眼睛作为研究对象,部分因为家族病史:据其讲述,一位住在中国的姨婆因看不清车辆而在穿越马路时被撞身亡;他自己的基因检测也显示带有黄斑变性相关突变。在技术上,他将日本学者发现的四因子重编程组合删减为OSK三个基因,去除了最可能引发癌变的Myc,使基因治疗能够局部而更安全地发挥作用。
Life Biosciences由长寿科学家David Sinclair联合创立,Lu持有少量股份。该公司的ER-100疗法几乎沿用了Lu当年在小鼠体内的设计。Sinclair表示,Lu作为学生开发的疗法“几乎没有改变”就进入人体,“这很了不起”。这项试验也吸引了舆论关注,《纽约时报》的一篇报道提出该技术可能“改变人性”,社交媒体上甚至有人将它与“青春之泉”联系在一起。
Lu本人对这类热捧态度谨慎。他花了六年时间研究OSK的作用机制,强调该疗法对许多细胞类型仍有毒性,且不同组织的衰老由不同因子驱动。今年,他鉴定出一种保护视网膜免受自由基损伤的基因,而自由基损伤是老年性黄斑变性主因。他不同意前导师Sinclair关于人类寿命可达200岁的猜测,认为衰老过程会出现太多问题。他把自己的成果称为“概念验证”而非银弹,但他也承认,六年前学界还避讳谈论返老还童,现在人们已普遍接受分子年龄是可以逆转的。