2026年9月12日,首个全国CMT关爱日启动仪式暨“千里同行 步履寻光”病友交流会在云南昆明举行。活动由千里行CMT互助之家和豌豆Sir倡议发起,正式将每年9月19日设为全国CMT关爱日。溪砾科技作为支持企业之一参会,其中国区CEO刘阳博士在活动现场作报告,并分享在研管线RTX-117的最新研发进展。
据雷峰网报道,刘阳向病友及家属介绍了科研与药物研发相关的前沿信息。他表示,RTX-117的临床前数据显示其分子性质良好,在小鼠实验中取得显著效果,当前正进行临床I期试验,进展良好;公司同时正进行多方科研合作,以支持临床试验的进一步推进。
RTX-117是溪砾科技针对CMT等多种适应症开发的创新药管线。随着公司对小分子调控RNA疗法的深入钻研,未来有望为CMT患者提供更为精准、有效的治疗方案。刘阳还提到,患者的及时确诊对于个人疾病干预、生育指导以及疾病研究与药物研发至关重要。
CMT位列我国首批罕见病目录,是一组遗传性周围神经病,患病率约为1/2500,致残率较高,当前缺乏有效疗法。长期以来,CMT隐匿在社会认知的盲区之中,患者面临确诊难、康复资源不足、社会理解缺乏等多重困境。
对溪砾科技而言,在推进企业健康发展、开发创新疗法的过程中,了解患者群体现状、聆听患者家庭的真实声音同样重要。对此次病友会活动及关爱日的支持与参与,是该公司以实际行动关爱罕见病群体、促进科研与患者交流的一次实践。
以首个全国CMT关爱日的启动为契机,溪砾科技将持续关注患者需求,积极支持相关公益活动与交流,携手各方推动更多理解、关注与支持,让关爱融入日常,与患者及家庭长久同行。